编者按：2025年美国国立综合癌症网络（NCCN 2025）年会于3月28～30日在美国奥兰多隆重召开。会议期间，来自美国深南部某单中心的一项研究入选大会壁报展示，该研究分析了局部晚期直肠癌全程新辅助治疗（TNT）的真实世界疗效。现将内容整理如下，以飨读者。

研究简介

研究背景

TNT是局部晚期直肠癌（LARC）的标准治疗方案。一项荟萃分析TNT的病理完全缓解（pCR）率为22%~29.9%[1,2]。TNT后，pCR患者的5年无疾病生存期（DFS）为83.3%，非pCR患者为65.6%[3]。NCCN指南建议，临床完全缓解（cCR）患者可考虑采用“观察等待”（W&W）策略替代直接手术。该策略可避免手术风险，但真实世界结局的报道仍有限[4]。本研究旨在评估本中心接受TNT患者的真实世界结局，并与文献报道数据对比。同时，分析W&W策略亚组患者的实际临床结局。

研究方法

研究回顾性分析了2017~2023年间于阿拉巴马大学伯明翰分校接受治疗或评估的直肠癌患者病历，仅纳入具有完整临床信息者（图1）。纳入标准：完成全程TNT治疗；排除标准：直接手术或仅接受放化疗者。

研究结果

研究共纳入71例完成全程TNT的患者，其中10例选择观察等待策略，61例计划接受手术治疗。患者基线特征如表1所示。

表1.患者人群的临床基线特征

在入组的所有患者中，TNT后，有14.8%的患者为完全缓解，75.4%的患者为部分缓解，1.6%的患者出现疾病进展（图2）。

在接受手术的亚组中，术后6例（11.8%）患者出现疾病复发，36例患者随访时间≥2年，2年无复发生存率（RFS）为91.7%。截至TNT患者数据审查时，38例患者存活，9例死亡，14例生存状态未知。存活患者的中位随访时间为27.6个月，死亡患者的中位总生存期（OS）为27.5个月。

在观察等待亚组中，4例患者距离医院较近（11.9英里），接受了完全符合要求的W&W策略，所有患者都存活，其中1例患者复发，但接受了挽救性手术治疗。另外6例患者距离医院较远，只有3例患者存活，其中2例接受了挽救性手术（表2）。

研究结论

总之，本研究观察到的pCR率及RFS与既往文献一致。W&W策略中，患者对监测的依从性仍是一个挑战，而非依从性患者居住地距医院更远。因为依从性的缺失会显著影响预后，所以未来仍需进一步研究社会经济和人口学因素对W&W策略依从性的影响，从而严格筛选适合W&W策略的患者。

参考文献

1. Petrelli, Fausto MD †; Trevisan, Francesca MD?; Cabiddu, Mary MD?; Sgroi, Giovanni MD?; Bruschieri, Lorenza MD?; Rausa, Emanuele MD?; Ghidini, Michele MD§; Turati, Luca MD?. Total Neoadjuvant Therapy in Rectal Cancer: A Systematic Review and Meta-analysis of Treatment Outcomes. Annals of Surgery 271(3):p 440-448, March 2020.

2. Kasi A, Abbasi S, Handa S, et al. Total Neoadjuvant Therapy vs Standard Therapy in Locally Advanced Rectal Cancer: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Netw Open. 2020;3(12):e2030097.
3. Maas M, Nelemans PJ, Valentini V, Das P, R?del C, Kuo LJ, Calvo FA, García-Aguilar J, Glynne-Jones R, Haustermans K, Mohiuddin M, Pucciarelli S, Small W Jr, Suárez J, Theodoropoulos G, Biondo S, Beets-Tan RG, Beets GL. Long-term outcome in patients with a pathological complete response after chemoradiation for rectal cancer: a pooled analysis of individual patient data. Lancet Oncol. 2010 Sep;11(9):835-44.
4. Loria A, Ramsdale EE, Aquina CT, Cupertino P, Mohile SG, Fleming FJ. From Clinical Trials to Practice: Anticipating and Overcoming Challenges in Implementing Watch-and-Wait for Rectal Cancer. J Clin Oncol. 2024 Mar 10;42(8):876-880. doi: 10.1200/JCO.23.01369. Epub 2024 Feb 5.

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