食管癌是全世界常见的恶性肿瘤之一，发病率和病死率均位居恶性肿瘤前列。对于新辅助放化疗后达到临床完全缓解的患者，SANO研究既往已证实，主动监测策略在2年生存率方面非劣效于标准手术，且可改善短期健康相关生活质量。在食管癌发病率持续攀升、全球医疗成本压力日益加剧的背景下，如何在保障疗效的同时优化医疗资源配置，已成为亟待回答的现实问题。为此，研究人员从医疗保健角度出发，对SANO研究进行了二次分析，旨在评估在新辅助放化疗后达到临床完全缓解的食管癌患者中，与标准手术相比，主动监测是否具有成本效果。结果显示，与标准手术相比，主动监测在5年随访期内不仅带来了略高的质量调整生命年，还降低了医疗成本，97%的Bootstrap重复样本支持其具有成本效果。鉴于既往的生存非劣效性，主动监测或可作为临床决策中的合理治疗选项之一。在经筛选的适宜患者中实施该策略，有望在保障健康结局的同时有效降低医疗开支。

研究方法

研究人员基于SANO研究进行了预设的成本效果分析。SANO研究是一项在荷兰12家医院开展的多中心、阶梯楔形、整群随机、非劣效性Ⅲ期临床研究，纳入2017年11月8日至2021年1月17日期间新辅助放化疗后达到临床完全缓解的食管癌患者。患者根据整群随机分组结果接受主动监测或标准食管切除术。主动监测组在新辅助放化疗后第6、9、12、16、20、24、30、36、48和60个月进行重复应答评估，并与标准手术组进行比较。研究通过自举法（Bootstrap）估算主动监测与标准手术相比的增量成本效果以及5年内质量调整生命年（QALY）及其95%CI，其中80%的患者完成了完整随访，健康相关生活质量（HRQOL）使用欧洲五维健康量表（EQ-5D-5L）进行评估。在不同意愿支付阈值下计算增量净货币获益（iNMB）。所有分析均遵循改良意向治疗原则。成本以欧元计（汇率：1欧元=1.16美元，截至2026年6月11日）。

研究结果

改良意向治疗人群共纳入309例患者进行成本效果分析，其中主动监测组198例（中位年龄为69岁，男性占79%），标准手术组111例（中位年龄为68岁，男性占77%）。主动监测组71%的患者和标准手术组96%的患者完成了5年随访，除主动监测组1例移民患者外，其余均获得完整的医疗费用数据。

主动监测组和标准手术组分别有88%和65%的患者完成了至少1份问卷，并被纳入QALY模型以生成所有患者的预估结局。主动监测组每例患者的中位应答次数为9次，标准手术组为8次，应答率范围在42%~87%。在所有测量时点，标准手术组的应答率均持续低于主动监测组。在任一测量时点，两组应答者在cT分期、cN分期、肿瘤部位、组织学特征、肿瘤分化等级、WHO体力状况、年龄或性别方面均无显著差异。同样，完成问卷与未完成问卷的患者之间也未观察到显著差异。

有效性结局

主动监测组每例患者5年随访的平均估计QALY为2.99（95%CI：2.73~3.26），而标准手术组为2.88（95%CI：2.69~3.06），主动监测组的增量QALY为0.11（95%CI：0.10~0.33）。

成本结局

从医疗保健角度估计，主动监测组每例患者的预估平均成本为36 733欧元（95%CI：33 530~40 009欧元），标准手术组为45 106欧元（95%CI：39 449~51 545欧元）。这意味着在5年随访中，主动监测组的平均成本低8374欧元（95%CI：1792~15 355欧元）（表1）。

表1. 基于Bootstrap的每组及亚型患者人均医疗费用估计

成本差异主要源于手术相关费用的降低，主动监测组平均成本为13 733欧元（95%CI：11 142~16 693欧元），标准手术组为30 583欧元（95%CI：26 376~35 777欧元）。此外，标准手术组的再干预和再入院平均成本高于主动监测组（7555欧元[95%CI：5275~10 241欧元] vs. 3605欧元[95%CI：2768~4524欧元]）。相反，主动监测组的诊断检查平均成本高于标准手术组（14 295欧元[95%CI：12 973~15 598欧元] vs. 3527欧元[95%CI：2690~4419欧元]）。同样，主动监测组的放疗和姑息治疗成本也高于标准手术组（3062欧元[95%CI：2038~4275欧元] vs. 1451欧元[95%CI：557~2608欧元]）。

成本效果

在5年时，主动监测组平均每例患者较标准手术组多获得0.11个QALY（95%CI：0.10~0.33个QALY），同时节省成本8374欧元（95%CI：1792~15 355欧元）。在每QALY 80 000欧元的意愿支付阈值下，平均iNMB为17 568欧元（95%CI：725~37 497欧元），表明在该阈值下主动监测具有成本效果。Bootstrap分析显示，97%的重复抽样落在成本效果区域，且在每QALY 0~120 000欧元的阈值范围内，这一比例持续保持较高水平，较低阈值下不确定性降低（图1、2）。

图1. 显示成本-效果平面的折线图（阈值为每质QALY 80 000欧元）

图2. 显示随支付意愿阈值增加的成本-效果可接受曲线的折线图

敏感性分析

在敏感性分析中，将确定1例临床完全缓解患者所需额外成本（5843欧元）分摊至所有主动监测患者，使主动监测组的平均成本增至42 576欧元（95%CI：39 373~45 852欧元），与手术组的成本差异降至2531欧元（95%CI：4051~9512欧元）。在每QALY 80 000欧元阈值下，iNMB为11 725欧元（95%CI：6568~31 654欧元）。

在第二项敏感性分析中，排除97.8%的超声内镜操作后，主动监测组平均成本降至32 413欧元（95%CI：29 208~35 739欧元），与手术组的成本差异增至12 692欧元（95%CI：5995~19 590欧元），相同阈值下的平均iNMB为21 887欧元（95%CI：3537~41 882欧元）。

当将这些敏感性分析合并用于未来临床模拟时，主动监测组平均成本为38 256欧元（95%CI：35 050~41 582欧元），与手术组的成本差异为6850欧元（95%CI：152~13 747欧元）。在每QALY 80 000欧元阈值下，iNMB为16 044欧元（95%CI：2306~36 039欧元）。所有敏感性分析均表明主动监测具有成本效果，且在较低意愿支付阈值下不确定性降低。

研究结论

针对SANO研究的二次分析显示，与标准手术相比，主动监测在5年时间范围内具有成本效益。鉴于非劣效的生存率，主动监测可考虑作为共同决策中的治疗选择。在适当选择的患者中更广泛地实施该策略，很可能在降低医疗成本的同时不损害健康结局。

小结

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本研究基于SANO研究数据，从医疗保健角度评估了新辅助放化疗后达临床完全缓解的食管癌患者接受主动监测对比标准手术的成本效果。结果显示，在5年随访期间，主动监测以更低成本提供了相似的质量调整生命年，两组间的生命质量差异小于预期，可能源于部分术后患者的长期恢复及主动监测组中部分患者最终接受手术的事实。在所有意愿支付阈值下，iNMB均持续倾向于主动监测组，且多种情景分析支持该结论的稳健性。尽管确定临床完全缓解的额外成本增加了不确定性，但各情景分析结果保持一致，支持其相较于标准手术的成本效果。成本差异主要源于手术费用的降低（主动监测组较标准手术组低约1.7万欧元），尽管主动监测组因重复诊断检查（如影像学、内镜等）和姑息治疗产生的费用更高，但并未抵消手术节省的成本。然而，本研究亦存在局限，包括5年随访尚未完全完成；标准手术组需经两次临床再评估才入组，未能完全代表真实临床实践；且所有管理均在具有丰富内镜和外科经验的大型高容量中心实施，推广至资源有限地区需谨慎等。

总体而言，主动监测在保证非劣效生存结局的前提下或可降低医疗成本，可考虑作为共同决策的可选方案，在合适患者中推广实施。

参考文献Gangaram Panday SSG, et al. Surveillance vs Standard Surgery and Cost-Effectiveness After Neoadjuvant Chemoradiotherapy for Esophageal Cancer: Secondary Analysis of a Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2026 Jul 1;9(7):e2624615.

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