编者按：2026年9月16~19日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）、北京市希思科临床肿瘤学研究基金会联合主办的第29届CSCO学术年会于山东济南隆重召开，本次大会以“守正规范，数智创新”为主题，汇聚国内肿瘤领域专家学者，共话肿瘤诊疗的规范化实践与前沿创新探索。

胆道肿瘤恶性程度高、治疗难度大，近年来靶向、免疫治疗不断取得突破性进展，但区域间诊疗水平仍存在差异，精准诊疗的落地推广依旧面临诸多现实挑战。会议期间，《肿瘤瞭望消化时讯》特邀西安交通大学第一附属医院李恩孝教授，围绕本届CSCO年会胆道肿瘤专场的重磅研究进展、西北地区胆道肿瘤精准诊疗规范化建设以及青年临床科研人才培养等热点议题展开深度访谈，解读前沿数据，分享区域诊疗推进思路。现将访谈精华整理如下。

CSCO 2026丨李恩孝教授谈胆道肿瘤前沿进展、西北地区规范化诊疗及青年医师培养

李恩孝 教授

目前各个瘤种均已迈入免疫治疗时代，但胆道系统肿瘤的治疗发展相对较为滞后。首先从细胞毒性药物的标准治疗方案来看，可选方案较为有限：其一为ABC-02研究确立的吉西他滨联合顺铂（GC/GemCis）方案，这是十余年前证实可改善患者生存的联合方案，其中位总生存期（OS）为11.7个月；其二是日本JCOG1113/FUGA-BT研究报道的吉西他滨联合替吉奥方案，证实其疗效不劣于吉西他滨联合顺铂方案。长期以来，这两种方案是晚期胆道肿瘤一线细胞毒性药物的标准治疗方案。后续ABC-06研究显示FOLFOX方案治疗晚期胆道癌中位OS约为6个月。综上不难看出，胆道肿瘤标准化疗方案选择十分有限。

进入免疫治疗时代后，有三项关键临床研究值得关注：TOPAS-1研究、KEYNOTE-966研究，以及本年度国内非常重要的KN035-CN005临床研究。KN035-CN005研究由秦叔逵院长牵头开展，是我国本土开展的临床研究，结果证实免疫治疗可将患者OS延长2.3个月。反观TOPAS-1与KEYNOTE-966研究，仅实现约1.3~1.6个月的OS获益。尽管不同研究之间不能进行横向对比，但该组数据也体现出，我国本土开展的临床研究，在晚期胆道肿瘤治疗领域已经具备国际引领价值，同时该研究也确立了GEMOX方案（吉西他滨+奥沙利铂）的治疗有效性，为一线治疗新增一项细胞毒性药物标准方案。

其次是针对HER2靶点的HERIZON-BTC-01研究。超过40%的胆道系统肿瘤患者携带潜在可治疗靶点。今年一项重要进展来自HERIZON-BTC-01临床研究，该研究证实抗HER2双特异性抗体治疗经治HER2阳性晚期胆道癌可获得阳性临床结果，其中位OS可达15.5个月，客观缓解率达41.3%。这一结果提示，针对HER2这一治疗靶点，双特异性抗体的疗效优于既往单靶点药物，例如曲妥珠单抗以及部分ADC药物。当然DESTINY-PanTumor02研究也纳入了部分胆道系统肿瘤患者，同样取得可观有效率；但对比来看，双特异性抗体的不良反应更轻，安全性可能优于ADC类药物。

最后一点聚焦靶向治疗，国产TQB3454是一款针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的抑制剂。既往艾伏尼布的ClarIDHy临床研究数据显示，该药物客观缓解率仅2.4%，可将无进展生存期（PFS）由1.4个月提升至2.7个月，中位OS由7.7个月延长至10.5个月，证实其针对IDH1突变胆道肿瘤具备治疗价值。今年由沈琳教授、沈峰教授牵头的国内临床研究，对国产TQB3454开展评估，该药物同样将患者PFS从1.4个月提升至2.7个月，而长期生存获益提升尤为突出，中位OS由7.4个月延长至22个月以上。两项研究虽不可直接横向对比，但两项研究的对照组（安慰剂组），其中位PFS、中位OS基本保持一致，分别为2.7个月、7个月左右。TQB3454组实现OS从10.3个月提升至22个月以上，生存改善十分显著。

另一大热点为FGFR2抑制剂。文献报道胆道肿瘤中FGFR2融合发生率约13%~15%，但结合我们中心临床检测实践，实际检出率不足10%。今年一项重要研究为替恩戈替尼，该药物的重要意义在于，针对既往接受过FGFR抑制剂治疗失败的晚期胆管癌患者，客观缓解率仍可达30%，同时该药对初治患者同样有效，有望改写FGFR2融合患者的后续治疗结局。

除此之外，胆道肿瘤还存在若干相对罕见的新兴靶点，包括RAS、BRAF、MDM2等，目前已有Ⅰ~Ⅱ期临床研究数据公布，未来也将重塑晚期胆管癌整体治疗格局。

李恩孝 教授

全国肿瘤诊疗水平应当走向同质化，而同质化水平的提升，离不开检测、诊断与治疗的规范化。目前国内不同地区之间，疾病诊断、基因检测、免疫组化检测的实施水平参差不齐。除北上广等发达地区外，中西部地区亟需提升胆道肿瘤的诊断、分子检测（含免疫组化、基因检测）以及规范化治疗能力。

胆道系统肿瘤有40%以上患者携带潜在可治疗靶点，这就要求我们对初诊、初治患者完善对应靶点检测。检测项目包含免疫组化相关靶点：HER2、Claudin 18.2、MDM2、RAS、BRAF、c-MET，同时需要完成MMR/MSI状态检测，区分MSI-H与MSS亚型。只有完成上述检测，才能够明确后续治疗路径。

目前晚期胆道系统肿瘤，化疗联合免疫是一线标准治疗方案。今年FIGHT-302研究也备受关注。此前FIGHT-202研究证实，FGFR抑制剂佩米替尼可使患者中位生存期达到17.5个月；FIGHT-302研究将该药物放在一线，与GemCis标准方案进行头对头对照，结果显示其客观缓解率可达47%，PFS延长约2个月，但遗憾的是OS并未取得阳性结果，两组中位OS均在24~25个月。但该方案更高的客观缓解率，也为后续转化治疗、新辅助治疗的应用提供了可能性。由此可见，生物标志物与基因检测深刻影响晚期胆道肿瘤一线、二线的整体治疗格局。

现阶段西北地区现实困境在于，从省级大型三甲医院到地市级三甲中心医院，部分机构尚无法开展完整的基因检测，甚至部分免疫组化项目也不能常规完成。这直接造成两方面后果：一是部分患者无法接受到匹配的有效药物治疗；二是患者实际生存达不到临床研究所展示的长期生存获益，给患者带来严重损失。

针对西北地区，我们计划在CSCO继续教育办公室的指导下开展系列巡讲，把规范化诊疗理念下沉至地市级乃至县级医院。面向病理科、肝胆外科、肿瘤内科、放疗科、介入科多学科医生，统一科普：面对初治或者复发转移的胆道肿瘤患者，应当如何评估是否需要活检；活检完成后，应当落实哪些检测工作，以此整体提升区域系统治疗水平。

李恩孝 教授

本届CSCO胆道专场已经邀请3位青年医生，汇报团队开展的新药临床试验与临床研究，其中就包括上述新药相关探索，以及肝动脉灌注化疗（HAIC）联合化疗、免疫、靶向治疗，延长晚期胆管细胞癌患者长期生存的相关工作。

对于青年医生的成长，我有几点建议供参考：

第一，充分学习新型靶点的分子作用机制；

第二，持续关注新上市药物。当前IIT类型研究开展较多，青年医生可以在上级医师指导下开展IIT相关探索，思考其他瘤种已应用的新药，联合免疫、靶向治疗，是否能让胆道肿瘤患者获益；

第三，可以开展回顾性临床研究，总结临床经验，为同行提供参考借鉴；

第四，开展临床转化基础研究。目前化疗联合免疫检查点抑制剂虽是晚期胆道肿瘤一线标准方案，但我们仍未明确能够真正从中获益的优势人群，尚不了解获益人群对应的临床病理特征与基因标志物。PD-L1表达不足以预测疗效，TMB高低、CD4/CD8阳性T细胞定量等指标，能否用于优势人群筛选富集，都有待进一步探索。

还有很多方向值得挖掘：例如IDH抑制剂，作为酶抑制剂，临床试验联盟数据显示其3级以上不良反应发生率低于10%，该药物是否可以与其他靶向抑制剂、免疫检查点抑制剂、细胞毒性药物进行联合，仍是待解答的临床问题。再比如HERIZON-BTC-01研究当中的抗HER2双特异性抗体，单药即可取得优异疗效，那么联合免疫治疗、细胞毒性药物是否可以进一步提升获益；DESTINY-PanTumor02研究证实ADC单药有效，它和细胞毒性药物、免疫检查点抑制剂的联合价值，同样值得后续开展探索。

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